LES ESSAIS CLINIQUES ou « essais thérapeutiques » ou « études cliniques » ont pour but l’évaluation de nouveaux traitements du cancer dans des situations précises ( type de la tumeur, stade de la maladie, traitements déjà reçus, état du patient, etc.), l’évaluation de techniques diagnostiques, de facteurs pronostiques dans l’espoir d’apporter un bénéfice au malade ou de trouver de nouvelles thérapeutiques pour améliorer la prise en charge future des patients.

Tout nouveau traitement doit répondre à deux critères fondamentaux :

• ne pas nuire : sa tolérance doit être acceptable pour le malade,
• apporter un bénéfice : il doit avoir fait la preuve d’une réelle efficacité clinique.

Pour ce faire le développement de nouveaux traitements passe par des phases successives.

Il est important de souligner que pour le sujet participant à une étude il n’y a pas de perte de chances thérapeutiques, de plus il bénéficie de la surveillance accrue inhérente aux études, et enfin toute étude doit obtenir au préalable les autorisations de l’ AFSSAPS et d’un comité de protection des personnes.

LES DIFFÉRENTS TYPES

Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques comprennent plusieurs étapes (ou phases) qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.

Les essais de Phase I

Ils ont pour objectif d’évaluer la tolérance et la sécurité d’un tout nouveau médicament.

Les essais de Phase II

Ils évaluent l’efficacité d’un traitement : recherche des "gammes de doses" pour lequelles le traitement est à la fois toléré et efficace.

Les essais de Phase III

Ce sont des essais comparatifs. Ils permettent de comparer le nouveau traitement avec un comparateur fréquemment un traitement dit « de référence ». Deux groupes de patients sont constitués par tirage au sort (randomisation) : l’un recevra le traitement de référence, l’autre le nouveau traitement. Ces essais nécessitent l’inclusion d’un grand nombre de malades.

UNE PARTICIPATION SUR LA BASE DU VOLONTARIAT

La liberté de participer ou non

La participation d’un essai est basée sur le volontariat. Le patient est donc totalement libre :
 à la fois d’accepter de participer à l’essai proposé
 mais également de sortir à tout moment d’un essai, sans avoir à se justifier même s’il avait accepté avant.

Il faut être rassuré sur le fait que cela ne changera en rien l’implication des professionnels et des équipes à son égard.

Une information "éclairée"

Avant toute participation à un essai clinique, le médecin délivre au patient une information orale puis il lui remet obligatoirement une note d’information écrite détaillant les bénéfices attendus mais également les risques potentiels.

Il est impossible d’être inclus dans un essai sans le savoir. En effet l’information détaillée du patient et le recueil de son consentement écrit sont des obligations prévues par la loi. C’est ainsi qu’un formulaire de consentement doit être signé par le patient volontaire et le médecin.

Pour en savoir plus :

Accéder à la rubrique essais thérapeutiques sur le site de l’INCa

Accéder sur la rubrique "Recherche en Pédiatrie" du site du Comité de Protection des Personnes Sud-Méditérranée 2