Tout nouveau traitement doit répondre à deux critères fondamentaux :
- ne pas nuire : sa tolérance doit être acceptable pour le malade,
- apporter un bénéfice : il doit avoir fait la preuve d’une réelle efficacité clinique.
Pour ce faire le développement de nouveaux traitements passe par des phases successives.
Il est important de souligner que pour le sujet participant à une étude il n’y a pas de perte de chances thérapeutiques, de plus il bénéficie de la surveillance accrue inhérente aux études, et enfin toute étude doit obtenir au préalable les autorisations de l’ AFSSAPS et d’un comité de protection des personnes.
Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques comprennent plusieurs étapes (ou phases) qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.
Ils ont pour objectif d’évaluer la tolérance et la sécurité d’un tout nouveau médicament.
Ils évaluent l’efficacité d’un traitement : recherche des "gammes de doses" pour lequelles le traitement est à la fois toléré et efficace.
Ce sont des essais comparatifs. Ils permettent de comparer le nouveau traitement avec un comparateur fréquemment un traitement dit « de référence ». Deux groupes de patients sont constitués par tirage au sort (randomisation) : l’un recevra le traitement de référence, l’autre le nouveau traitement. Ces essais nécessitent l’inclusion d’un grand nombre de malades.
La participation d’un essai est basée sur le volontariat.
Le patient est donc totalement libre :
à la fois d’accepter de participer à l’essai proposé
mais également de sortir à tout moment d’un essai, sans avoir à se justifier même s’il avait accepté avant.
Il faut être rassuré sur le fait que cela ne changera en rien l’implication des professionnels et des équipes à son égard.
Avant toute participation à un essai clinique, le médecin délivre au patient une information orale puis il lui remet obligatoirement une note d’information écrite détaillant les bénéfices attendus mais également les risques potentiels.
Il est impossible d’être inclus dans un essai sans le savoir. En effet l’information détaillée du patient et le recueil de son consentement écrit sont des obligations prévues par la loi. C’est ainsi qu’un formulaire de consentement doit être signé par le patient volontaire et le médecin.
Pour en savoir plus :
Accéder à la rubrique essais thérapeutiques sur le site de l’INCa
Accéder sur la rubrique "Recherche en Pédiatrie" du site du Comité de Protection des Personnes Sud-Méditérranée 2