Les études cliniques peuvent être réalisées à l’initiative de l’industrie pharmaceutique, de groupes coopératifs ou des centres de références en oncologie pédiatrique.
Dans tous les cas, ces études ont obtenu une validation réglementaire, suivent des protocoles scientifiques rigoureux, et respectent, selon les principes éthiques, l’intérêt des personnes soumises à ces études.
Les essais cliniques se déroulent typiquement en 3 étapes :
Ces essais ont pour but de définir la dose et les effets secondaires d’un nouvelle molécule, associée ou non à un autre traitement. Cette phase est indispensable pour justifier les doses qui seront ensuite utilisées.
La dose et le schéma d’administration étant définis, l’efficacité du nouveau traitement est ensuite évaluée sur un groupe de patients présentant le même type de cancer.
C’est l’essai-clé pour confirmer l’efficacité d’un traitement et justifier ensuite l’autorisation d’utilisation et le remboursement par l’Assurance maladie. Ces essais sont toujours "randomisés", ce qui signifie qu’un tirage au sort est fait entre plusieurs traitements. Typiquement, la "randomisation" se fait entre le traitement testé et, soit le traitement classique, soit un " placebo " (faux médicament) en l’absence de traitement démontré actif.